ภาวะที่กลืนไม่เข้าคายไม่ออกสำหรับรัฐบาล: วิธีจ่ายค่าบำบัดหลายล้านดอลลาร์

ในขณะที่มีผู้ป่วยมากกว่าหกล้านคนทั่วโลกที่เป็นโรคเซลล์รูปเคียว ซึ่งส่วนใหญ่อาศัยอยู่ในอนุภูมิภาคทะเลทรายซาฮารา การเปิดตัวครั้งแรกคาดว่าจะมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยหลายหมื่นรายในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

ป้ายราคาที่มีการบันทึกสำหรับการบำบัดด้วยยีนได้รอดพ้นจากการวิพากษ์วิจารณ์ที่ตามมาการตัดสินใจกำหนดราคาในอุตสาหกรรมอื่น ๆ ความรู้สึกสะท้อนให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนมีประสิทธิภาพมากเพียงใด แพทย์บางครั้งไปไกลถึงขั้นเรียกว่าการรักษา และจุดยืนที่ไม่เหมือนใครคือการรักษาเพียงครั้งเดียว การบำบัดดังกล่าวมีโอกาสเพียงครั้งเดียวในการสร้างรายได้ และในบางกรณีสามารถทดแทนการรักษาเรื้อรังที่มิฉะนั้นจะได้รับไปตลอดชีวิตของผู้ป่วยโดยมีค่าใช้จ่ายสะสมที่สูงกว่ามาก

อย่างไรก็ตาม สำหรับประเทศที่มีรายได้ปานกลาง “หากประโยชน์ของการรักษาเหล่านี้เกิดขึ้นทันทีในแง่ของสุขภาพ แต่การประหยัดที่อาจเกิดขึ้นในอนาคต คณิตศาสตร์นั้นอาจไม่ได้ผลสำหรับพวกเขา” Rena Conti นักเศรษฐศาสตร์ด้านสุขภาพจาก Questrom School กล่าว ธุรกิจที่มหาวิทยาลัยบอสตัน

Tay Salimullah ผู้บริหารของ Novartis กล่าวว่าบริษัททำงานอย่างใกล้ชิดกับรัฐบาลและแผนสุขภาพเพื่อพิจารณาว่าจะครอบคลุม Zolgensma หรือไม่ ในบางกรณีอนุญาตให้พวกเขากระจายการชำระเงินเมื่อเวลาผ่านไป เช่น การจำนอง หรือ เสนอราคาตัด หากการรักษาไม่ได้ผล

ในบราซิล ข้อตกลงกับโนวาร์ตีสเรียกร้องให้รัฐบาลแบ่งการจ่ายเงินสำหรับการรักษาแต่ละครั้งออกเป็นห้าส่วนเท่าๆ กันในระยะเวลาสี่ปี หากผู้ป่วยเสียชีวิต ต้องได้รับการช่วยหายใจอย่างถาวร หรือไม่สามารถรักษาการทำงานของมอเตอร์บางอย่างได้หลังจากได้รับยา Zolgensma ไปแล้ว 2 ปี รัฐบาลจะไม่ต้องจ่ายเงินในภายหลัง

‘เด็กคนนี้มีอนาคต’

จนกระทั่งเมื่อ 6 ปีก่อน ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ SMA ซึ่งมีผลต่อทารกแรกเกิดประมาณ 1 ใน 10,000 คน ทารกที่มีความผิดปกติรูปแบบรุนแรงที่สุดถูกส่งกลับบ้าน และครอบครัวของพวกเขาได้รับคำสั่งให้เตรียมตัวรับความตาย

Zolgensma และยาอีกสองตัวที่ได้รับการอนุมัติตั้งแต่ปี 2559 ได้เปิดโอกาสที่ยากจะจินตนาการได้สำหรับผู้ป่วย SMA “ฉันกำลังบอกพ่อแม่ให้เก็บเงินเข้ากองทุนวิทยาลัย เพราะเด็กคนนี้มีอนาคต” ดร. โธมัส ครอว์ฟอร์ด ผู้ดูแลผู้ป่วย SMA ที่ Johns Hopkins Medicine กล่าว