Wednesday, November 30, 2022
Home » FDA อนุมัติการรักษา ALS แม้จะมีคำถามเกี่ยวกับประสิทธิผล

FDA อนุมัติการรักษา ALS แม้จะมีคำถามเกี่ยวกับประสิทธิผล

โดย admin
0 ความคิดเห็น

กลุ่มผู้สนับสนุน ALS ได้รณรงค์อย่างรุนแรงเพื่อเกลี้ยกล่อม FDA ให้พิจารณาใหม่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากหน่วยงานอนุมัติยา Aduhelm ซึ่งเป็นยารักษาโรคอัลไซเมอร์เมื่อปีที่แล้ว แม้จะสงสัยว่าได้ผลหรือไม่ก็ตาม ไม่นานหลังจากนั้น เจ้าหน้าที่ของ FDA เริ่มแนะนำให้ Amylyx ส่งใบสมัครเพื่อขออนุมัติโดยใช้ข้อมูลที่มีอยู่

ในเดือนมีนาคม คณะกรรมการที่ปรึกษาอิสระขององค์การอาหารและยา (FDA) ลงมติด้วยระยะขอบแคบ ๆ ว่าการรักษายังไม่ได้รับการแสดงว่ามีประสิทธิภาพ ข้อสรุปยังได้มาถึงโดย ผู้ตรวจสอบของอย.เอง. หน่วยงานจึงอนุญาตให้ Amylyx ส่งข้อมูลเพิ่มเติมและใช้ขั้นตอนที่ผิดปกติในการจัดกำหนดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาอิสระครั้งที่สองในวันที่ 7 กันยายนในรายงานที่นำเสนอที่นั่น ผู้ตรวจสอบหน่วยงาน กล่าวว่าพวกเขายังถือว่าข้อมูลใหม่ไม่เพียงพอ

แต่ ดร.บิลลี ดันน์ ผู้อำนวยการสำนักงานประสาทวิทยาศาสตร์ของ FDA บอกกับคณะกรรมการที่ปรึกษาว่า “แม้ว่าบางคนอาจโต้แย้งอย่างมีเหตุผลว่าไม่มีหลักฐานที่เป็นสาระสำคัญในปัจจุบัน” เพื่อแสดงเหตุผลในการอนุมัติ หน่วยงานควรใช้ “ความยืดหยุ่นในวงกว้างที่สุด” โดยพิจารณาด้วย ความรุนแรงของโรคและการรักษาที่ไม่เพียงพอ

ดร.ดันน์ตั้งคำถามกับบริษัทว่า หากการรักษาได้รับการอนุมัติในขณะนี้และพบว่าไม่ได้ผลในการทดลองระยะที่ 3 Amylyx จะสมัครใจถอนยาออกจากตลาดโดยสมัครใจ ซึ่งช่วยให้หน่วยงานมีกระบวนการเรียกคืนที่ยาวนานหรือไม่ นายคลีกล่าวว่าบริษัทจะ

ความมุ่งมั่นของ Amylyx บวกกับคำให้การทางอารมณ์จากผู้ป่วยและแพทย์ เกลี้ยกล่อมให้สมาชิกคณะกรรมการที่ปรึกษาเพิ่มเติมในการประชุมเดือนกันยายน ซึ่งคะแนนเสียงเห็นชอบคือเจ็ดต่อสอง

Dr. Kenneth Fischbeck หนึ่งในผู้ลงคะแนนไม่เห็นชอบ นักวิจัยที่มีชื่อเสียงของ National Institutes of Health กล่าวว่า บริษัทสามารถให้การรักษาแก่ผู้ป่วยได้ฟรีในขณะที่รอหลักฐานที่ดีกว่า แต่ “ฉันไม่คิดว่ามันตรงตามข้อกำหนด มาตราฐานหลักฐานการอนุญาตให้ขายยาได้”

Mark Weston สมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษาที่มี ALS กล่าวว่าเขารู้สึกผิดหวังที่ข้อมูลใหม่ที่บริษัทนำเสนอไม่แข็งแกร่ง “ผมหวังอะไรมากกว่านี้” เขากล่าว แต่นายเวสตัน ซึ่งก่อนหน้านี้ในการประชุมระบุชื่อผู้ป่วยโรค ALS ที่เสียชีวิตตั้งแต่การพิจารณาคดีเมื่อเดือนมีนาคม กล่าวว่า เขาลงคะแนนให้ความเห็นชอบเพราะ “ฉันไม่สามารถแยกความคิดของฉันเกี่ยวกับเรื่องนั้นออกจากความคิดของฉันเกี่ยวกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองได้”

You may also like

ทิ้งข้อความไว้

Copyright ©️ All rights reserved. | Best of Thailand