สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาเมื่อวันอังคารที่ผ่านมา อนุญาตยาตัวแรก สำหรับรูปแบบทางพันธุกรรมที่หาได้ยากของความผิดปกติทางระบบประสาท ALS แม้ว่าจะมีความไม่แน่นอนเกี่ยวกับประสิทธิภาพของการรักษาก็ตาม
การตัดสินใจดังกล่าวสะท้อนให้เห็นถึงการผลักดันของหน่วยงานไปสู่ความยืดหยุ่นที่มากขึ้นในการอนุมัติการรักษาผู้ป่วยที่มีโรคร้ายแรงและมีทางเลือกไม่มากนัก หากมี
Biogen บริษัทยาที่นำยาเข้าสู่ตลาดกล่าวว่าจะกำหนดราคายา “อยู่ในช่วงที่เทียบได้กับการรักษา ALS อื่น ๆ ที่เพิ่งเปิดตัว” การบำบัด ALS ที่ได้รับการอนุมัติเมื่อปีที่แล้วมีราคาอยู่ที่ 158,000 ดอลลาร์ต่อปี
ยานี้ซึ่งมีชื่อทางวิทยาศาสตร์ว่า tofersen และจะขายภายใต้ชื่อแบรนด์ Qalsody มีเป้าหมายที่การกลายพันธุ์ของยีนที่เรียกว่า SOD1 ซึ่งมีอยู่ในประมาณ 2 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วย ALS ประมาณ 6,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐอเมริกาในแต่ละปี จำนวนน้อยกว่า 500 คน ในสหรัฐอเมริกาในเวลาใดก็ตามที่คาดว่าจะมีสิทธิ์
หน่วยงานอนุญาตการรักษาผ่านนโยบายที่อนุญาตให้ติดตามยาอย่างรวดเร็วสู่ตลาด ภายใต้สถานการณ์บางอย่าง ก่อนจะมีข้อพิสูจน์แน่ชัดว่าได้ผลจริง ไบโอเจนจะต้องแสดงหลักฐานยืนยันจากการวิจัยทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง เพื่อให้ยาอยู่ในตลาด
การตัดสินใจดังกล่าวถือเป็นการอนุมัติแบบมีเงื่อนไขเป็นครั้งแรกสำหรับยาสำหรับโรค ALS หรือโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้างของอะไมโอโทรฟิก ซึ่งโดยทั่วไปจะทำให้เป็นอัมพาตและเสียชีวิตภายในเวลาไม่กี่ปี ผู้ป่วยน้อยกว่าครึ่งหนึ่งที่มีสิทธิ์ได้รับ Qalsody รอดชีวิตได้มากกว่าสามปีหลังจากการวินิจฉัย
การอนุมัติขึ้นอยู่กับหลักฐานว่ายาสามารถลดระดับโปรตีนที่เชื่อมโยงกับความเสียหายต่อเซลล์ประสาทได้อย่างมีนัยสำคัญ ไบโอเจนแย้งว่าผลลัพธ์เหล่านี้มีแนวโน้มที่สมเหตุสมผลที่จะช่วยผู้ป่วย แม้ว่าในการทดลองทางคลินิกยาจะไม่ได้ชะลอการลุกลามของโรคอย่างมีนัยสำคัญ เนื่องจาก วัดโดย ความสามารถในการพูด กลืน และทำกิจกรรมอื่นๆ ในชีวิตประจำวันของผู้ป่วย
แม้จะมีความไม่แน่นอนเกี่ยวกับประโยชน์ของมัน แต่การอนุมัติของ Qalsody นั้นถูกมองว่าสมเหตุสมผลมากกว่า Aduhelm ซึ่งเป็นยาอีกตัวจาก Biogen ที่ก่อให้เกิดเสียงโวยวายเมื่อได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2564 ให้รักษาโรคอัลไซเมอร์ แม้ว่าจะไม่มีหลักฐานว่าได้ผลก็ตาม
ในการประชุมเมื่อเดือนที่แล้ว คณะที่ปรึกษาอิสระของ FDA เสนอแนะอย่างเป็นเอกฉันท์ให้หน่วยงานอนุมัติแบบมีเงื่อนไขกับ Qalsody แม้ว่าที่ปรึกษาส่วนใหญ่จะสรุปว่าไม่มีหลักฐานที่น่าเชื่อถือว่าได้ผลก็ตาม
ผู้ป่วย ALS และกลุ่มผู้สนับสนุนได้ทำการรณรงค์อย่างกระตือรือร้นสำหรับยา เจ้าหน้าที่อย.เมื่อเดือน เขียน ว่าแนวทางของพวกเขาในการประเมินยาดังกล่าวถูกกำหนดโดย “ปฏิสัมพันธ์ของหน่วยงานกับผู้ป่วยและผู้ดูแลของพวกเขาที่อธิบายถึงความตั้งใจของพวกเขาที่จะยอมรับความมั่นใจน้อยลงเกี่ยวกับประสิทธิภาพเพื่อแลกกับการเข้าถึงยาที่จำเป็นมากก่อนหน้านี้”
ผู้ป่วยจะได้รับ Qalsody เป็นการฉีดเข้าช่องไขสันหลังทุกสองสามสัปดาห์ ยานี้พบว่าปลอดภัยโดยทั่วไป แม้ว่าจะมีผู้ป่วยจำนวนเล็กน้อยที่ไขสันหลังอักเสบ
ก่อน Qalsody มียา ALS ที่ได้รับการอนุมัติเพียงสามตัวในสหรัฐอเมริกา ซึ่งไม่ได้เปลี่ยนแปลงการดำเนินโรคอย่างมีนัยสำคัญ
